Autoridades sanitarias avalan medicamento vivo que combate a esta enfermedad en niños y jóvenes; es la tercera causa de muerte en México en ese sector.
Coahuila/Ciudad de México, 31 de agosto (Vanguardia/SinEmbargo).- La FDA Food and Drug Administration (Agencia de Alimentos y Medicamentos), en EU, aprobó “Kymriah”, a lo que a los científicos se refieren como un “medicamento vivo” porque funciona utilizando células inmunitarias genéticamente modificadas de pacientes para atacar sus diferentes tipos de cáncer.
El medicamento fue aprobado para tratar a niños y adultos jóvenes de hasta 25 años que sufrían de una forma de leucemia linfoblástica aguda (ALL) que no responden al tratamiento estándar o que han sufrido recaídas.
La enfermedad es un cáncer de sangre y médula ósea el cual está catalogado como el cáncer infantil más común en los Estados Unidos. Alrededor de 3 mil 100 pacientes que tienen 20 años o menos, son diagnosticados de ALL todos los años.
“Estamos entrando a una nueva frontera en la innovación médica con la habilidad de reprogramar las células de los mismos pacientes para atacar su cáncer mortal”, aseguró en un comunicado Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.
“Las nuevas tecnologías como las terapias con genes y células, ofrecen el potencial para transformar la medicina y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables”, dijo Gottlieb.
El tratamiento consiste en la eliminación de células del sistema inmunológico conocidas como células T en cada paciente y modificar genéticamente las células en el laboratorio para atacar y entonces matar a las células de leucemia. Las células genéticamente modificadas se introducen de nuevo en los pacientes. También se conoce como terapia de células CAR-T.
“Kymriah es el primer medicamento de su tipo, es un tratamientos de primera clase que soluciona una necesidad importante en niños y adultos jóvenes con esta grave enfermedad”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
“No sólo Kymriah proporcionar a estos pacientes una nueva opción de tratamiento, en un ambiente donde las opciones son muy limitadas, sino que ofrece una opción medica que ha mostrado resultados prometedores y en donde las tasas de supervivencia en los ensayos clínicos han sido altas”, dijo Marks en la declaración de la FDA.
El tratamiento, que también se llama CTL019, produjo la disminución de síntomas en tres meses del 83 por ciento de los 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes. Los pacientes no habían respondido a los tratamientos estándar o habían sufrido recaídas. Sobre esos resultados, un panel asesor de la FDA recomendó la pronta aprobación en julio.
Sin embargo, el tratamiento conlleva riesgos, incluyendo una reacción excesivamente peligrosa en el sistema inmune conocido como “Síndrome de liberación de citoquinas”. Como resultado, la FDA está incluyendo fuertes advertencias.
475 MIL DÓLARES COSTARÍA AL APLICACIÓN DE ESTE TRATAMIENTO
Además, el tratamiento estará disponible inicialmente sólo en 32 hospitales y clínicas que han sido especialmente preparadas para la administración de la terapia.
Novartis, quien desarrolló la droga, dice que el tratamiento de una sola aplicación costará 475 mil dólares para los pacientes que respondan a la fórmula. Las personas que no respondan dentro de un mes no se les cobrará, la compañía dijo que está tomando medidas adicionales para asegurarse de que todos los que necesitan el medicamento puedan pagarlo.
Sin embargo, algunos defensores de los derechos de los pacientes criticaron el costo.
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“Aunque la decisión de Novartis de fijar un precio de 475 mil dólares por tratamiento puede ser vista por algunos como una restricción, creemos que es excesiva”, dice David Mitchell, fundador y presidente de Pacientes para Medicamentos Accesibles.
“Recordemos que los contribuyentes estadounidenses invirtieron más de 200 millones de dólares en el descubrimiento de CAR-T”, finalizó.
¿En qué consiste el tratamiento?
Elimina células del sistema inmunológico conocidas como células T en cada paciente .
Luego se modifican genéticamente las células para atacar y células de leucemia.
Las células genéticamente modificadas se introducen de nuevo en los pacientes.
Acciones de la FDA:
* Es responsable de proteger la salud pública mediante la regulación de los medicamentos de uso humano y veterinario, vacunas y otros productos biológicos, dispositivos médicos.
Así como el abastecimiento de alimentos en EU, los cosméticos, los suplementos dietéticos y los productos que emiten radiaciones.
* Favorece la salud pública mediante el fomento de las innovaciones de productos.
* Provee la información necesaria, exacta, con base científica, que le permita utilizar medicamentos y alimentos para mejorar su salud.
* Sus responsabilidades de la FDA se extienden a los 50 estados de Estados Unidos, el Distrito de Columbia, Puerto Rico, Guama, las Islas Vírgenes, Samoa Americana y otras posesiones de EU.